Si la France a ouvert la voie dans la prise en charge des maladies rares, elle demeure un marché avec les prix nets parmi les plus bas d’Europe. De quoi interroger les industriels sur la valeur accordée à l’innovation. Point sur ce paradoxe avec Jean-Claude Roche, directeur général France de Recordati Rare Diseases.

Décideurs. Quel bilan tirez-vous du modèle français de prise en charge des maladies rares ?

Jean-Claude Roche. La France occupe une place de pionnière. Dès 2005, elle lançait le premier Plan national maladies rares (PNMR) avec un réseau de centres de référence et de compétences. Il s’agit d’une organisation qui améliore concrètement le diagnostic et la prise en charge. Depuis de nombreuses années, le Système national des données de santé (SNDS), le registre des maladies rares avec la Banque Nationale de données maladies rares, BNDMR, ou les initiatives comme RaDiCo soutiennent la recherche. Une fois la maladie identifiée, le système français ne laisse aucun patient de côté. Le problème réside davantage sur l'imprévisibilité des décisions de santé et la faible reconnaissance du prix des innovations. C'est là que le bât blesse.

Quelles conditions diffèrent entre les maladies rares et le marché pharmaceutique général ?

Tout. Dans les aires thérapeutiques classiques, le succès se mesure en parts de marché et en force de vente. Dans les maladies rares, tout repose sur la vitesse d'identification des patients, la rapidité de mise en route du traitement et la capacité à maintenir la thérapie dans le temps. En France, pour certaines pathologies ultrarares, nous traitons 25 à 30 patients. Si nous ne les connaissons pas individuellement pour des raisons éthiques, l'impact de notre travail est immédiat, presque intime.

"Dans les maladies rares, tout repose sur la vitesse d'identification des patients, la rapidité de mise en route du traitement et la capacité à maintenir la thérapie dans le temps"

Comment fonctionne concrètement l'accès au marché pour vos thérapies, et où se situent les blocages ?

L'accès précoce est une vraie force du système français. Il permet aux patients de bénéficier d'innovations rapidement, dès lors qu'un besoin médical non couvert est déterminé. Cependant, les négociations tarifaires formelles concentrent plus de freins. L’avis de la HAS [Haute Autorité de santé, ndlr] en matière d’amélioration du service médical rendu sert de base aux discussions avec le CEPS [Comité économique des produits de santé, ndlr]. À la clé, un prix facial et un prix net, potentiellement réduit de plus de 50 % à travers divers mécanismes de remises. Ces négociations peuvent parfois s’étendre sur plus d’un an. À cette issue, les entreprises doivent rembourser la différence entre le prix d'accès précoce et le prix net final, multipliée par le nombre de patients traités sur toute la période. Un montant qui peut représenter jusqu'à 80 % du chiffre d'affaires généré. Il s’agit d’une incertitude financière considérable qui oblige à constituer des provisions importantes et rend la France peu attractive par manque de prévisibilité par rapport à ses voisins européens. La France peut continuer à jouer un rôle majeur dans les maladies rares. Encore faut-il qu’elle s’en donne les moyens.

Selon vous, comment repenser la soutenabilité des thérapies pour les maladies rares ?

Ces thérapies ont un coût qui doit être géré de manière responsable. Notre rôle est de proposer des prix justes reflétant à la fois le bénéfice médical et l'impact économique global, à savoir la baisse des hospitalisations, entre autres, et l’amélioration de la qualité de vie. Des effets mesurables au cours d'un seul mandat politique. Or, ces modèles économiques sont insuffisamment développés. En la matière, le nouveau règlement européen HTA sur l'évaluation des technologies de santé pourrait encourager des approches plus complètes.

Malgré ces contraintes, vous maintenez et renforcez vos investissements en France. Pourquoi ?

La France représente environ 6 % de notre activité globale. Je ne pense pas que le pays souffre d’une faible productivité. Les compétences et l'implication de mes équipes sont indiscutables. Dans les maladies rares, cette dimension humaine compte énormément. Mais cela ne suffit pas à sécuriser l'avenir industriel d'un site. Au sein de Recordati Rare Diseases, la fabrication finale se fait en France, contribuant directement à la souveraineté nationale. Tout comme mes homologues souhaitant préserver leurs actifs en France, nous avons besoin de gestes clairs de la part des autorités. Plus de visibilité sur les prix et des politiques cohérentes avec les niveaux d'investissement requis. Ce sont des conditions nécessaires pour pérenniser notre présence en France. L’accord cadre en cours de discussion entre le CEPS et l’industrie devra tenir compte de ces attentes.