En période de forte pression budgétaire, l’accès à l’innovation se raréfie. Delphine Aguiléra-Caron, présidente France de J&J Innovative Medicine revient sur les freins, mais surtout les leviers, du système de santé français pour garantir à ses citoyens l’accès à des thérapies innovantes.

Décideurs. En France, quelles limites discernez-vous en matière d’accès à l’innovation ?

Delphine Aguiléra-Caron. Comparé à ses voisins européens et aux États-Unis, notre pays se caractérise par une fiscalité plus lourde, un cadre réglementaire et administratif complexe et des prix parmi les plus bas pour les médicaments innovants. Nous cumulons ainsi trois handicaps. Pourtant, de belles choses restent à faire en France, même si l’accès à l’innovation y devient de plus en plus difficile. Pour l’industrie comme pour les patients, le chemin relève du parcours du combattant.

La France change de budget et de stratégie pour la santé chaque année. Comment cette contrainte se traduit-elle sur le terrain?

Sans en avoir toujours conscience, les Français ne sont pas égaux face à l’accès aux médicaments. Des iniquités persistent selon les territoires et les modalités de prise en charge. Par rapport aux pays frontaliers, nos concitoyens disposent d’un accès restreint à certaines thérapies. Une étude réalisée à l’initiative du Leem sur l’attractivité de la France pour les entreprises du médicament a montré que 37 % des molécules approuvées par l’EMA (Agence européenne des médicaments) entre 2019 et 2022, n’étaient, au 31 décembre 2023, n’étaient toujours pas disponibles pour les patients français, contre seulement 12  % pour les patients allemands.

L’équation économique reste difficile à résoudre pour les financements publics. Depuis 2024, on constate une difficulté grandissante des comptes publics à boucler des budgets d’une année sur l’autre. Les dispositifs dérogatoires, comme l’accès précoce, permettent de maintenir de petites poches d’oxygène, mais ils sont de moins en moins souvent accordés.

« La part des dépenses de médicament dans l’ONDAM est passée de plus de 11% en 2010 à moins de 9 % en 2023 »

Une commission interministérielle, mise en place en 2023, a souligné certains paradoxes autour du budget du médicament en France. Qu’en est-il ressorti ?

Cette commission interministérielle, à laquelle nous avons contribué, a proposé un « New Deal » pour remettre à plat le financement du médicament. Malheureusement, les dissolutions, les changements politiques et la succession de ministres de la Santé ont contribué à laisser le sujet en suspens. Pourtant, toutes les parties prenantes s’étaient accordées sur l’importance d’établir une stratégie pluriannuelle des investissements en santé, afin d’offrir une  meilleure visibilité et stabilité à l’ensemble des acteurs.

Le budget alloué aux médicaments est resté constant pendant une dizaine d’années jusqu’en 2020. Quelles évolutions constatez-vous ?

Alors que la population vieillit, que certaines maladies deviennent chroniques, notamment des cancers, le budget est resté constant. Cette chronicisation de certaines pathologies pèse encore plus sur les besoins en médicaments et le budget qui leur est alloué. Il faudrait d’une part adapter le budget du médicament à la taille de la population française, et, d’autre part, revoir la temporalité des budgets.

Or, depuis une dizaine d’années, ce budget est devenu une variable d’ajustement parmi les économies imposées au système de santé. La part des dépenses de médicament dans l’ONDAM est passée de plus de 11% en 2010 à moins de 9 % en 2023. D’autres dépenses ont explosé par ailleurs. La part relative du médicament devient de plus en plus faible, mais c’est de ce poste qu’on exige une partie substantielle des économies. Cela rend plus difficile d’accueillir de nouvelles molécules. Si l’on réduit l’innovation thérapeutique à une simple ligne de dépenses, celle-ci risque alors d’être considérée comme une charge et non plus comme un investissement pour la santé publique.

Quelles pistes recommandez-vous pour enrayer cette dérive ?

L’innovation en santé, celle qui transforme réellement la vie des patients, devrait être reconnue comme un investissement. Au-delà du bénéfice clinique, celui de gagner des années de vie supplémentaires et de se sentir mieux, l’innovation en santé constitue un levier d’efficience majeur pour l’ensemble du système. Elle permet d’éviter des hospitalisations, de favoriser le retour à l’emploi des patients, ou encore de soulager les proches aidants afin de retrouver une vie personnelle et professionnelle plus stable.

A contrario, lorsqu’un proche est atteint d’une maladie grave, la charge repose souvent sur les autres membres de la famille. Les aidants, qui endossent ce rôle, seront plus exposés aux risques psychosociaux, à l’absentéisme ou subiront un impact négatif sur leur vie professionnelle. Ce manque de vision holistique de la valeur de l’innovation, notamment ses retombées médico-économiques, entrave encore le financement du progrès thérapeutique.

Quels leviers faciliteraient la mise en place de ces modélisations médicoéconomiques ?

Apprécier pleinement la valeur d’une innovation suppose d’en mesurer l’impact et l’efficience à tous les niveaux. Il faut s’appuyer sur l’ensemble des données de santé, y compris celles de vie réelle, disponibles, pour aboutir à des modèles médico-économiques fiables. Ceux-ci intégreront non seulement les effets cliniques et organisationnels, mais aussi les retombées sociétales.

Ce travail doit s’échelonner sur le long terme. Par exemple, l’impact d’un médicament permettant d’éviter un AVC ne sera pas visible dès la première année, mais pourrait l’être jusqu’à 10 ans ou plus après la prescription initiale.

Quelle temporalité vous semblerait la plus pertinente ?

Regarder sur plusieurs années, notamment 3 à 5 ans, l’ensemble de l’efficience et des bénéfices d’un médicament permet de repenser des modèles de financement et de tendre vers un système de santé tourné vers la prévention. Les entreprises du médicament ne sont pas les seules à appeler une stratégie pluriannuelle de leurs vœux.

« Des modèles médico-économiques fiables intègreront non seulement les effets cliniques et organisationnels, mais aussi les retombées sociétales »

Les directeurs de CHU, eux aussi, ont besoin de pouvoir projeter leurs investissements dans la durée. Dans cette perspective, une loi de programmation devrait constituer la pierre angulaire des propositions pour repenser la santé lors des prochaines grandes échéances politiques.

Les thérapies géniques ou cellulaires, pour ne citer qu’elles, demandent une gestion, un stockage et un acheminement précis pour en assurer le bon usage. Comment s’envisage le parcours patient de demain? Les thérapies innovantes appellent un schéma pluridisciplinaire, notamment une coordination renforcée entre équipes soignantes pour qu’un traitement s’insère dans le parcours de soins. Il faut, d’une part, qu’il soit administré au bon moment et, d’autre part, que le suivi reste fluide malgré d’éventuels effets secondaires. Au-delà du prescripteur, d’autres soignants devront entrer en jeu pour améliorer la prise en charge et le parcours de soins.

Nous mettons beaucoup d’espoir dans la mission Flash qui vient d’être confiée à Virginie Beaumeunier, présidente du CEPS [Comité économique des produits de santé, ndlr], afin de tenir compte de ces enjeux majeurs et de continuer à favoriser l’accès aux patients français à des innovations qui changeront leur vie.

 

Propos recueillis par Alexandra Bui